FDA Aprueba Medicamento contra un Tipo de ELA en Estados Unidos

La Administración de Alimentos y Drogas (FDA) aprobó recientemente un nuevo medicamento contra una enfermedad rara en los Estados Unidos.

Aunque la agencia informó que aún necesitará tiempo e investigaciones para confirmar que la droga actúa adecuadamente, con la aprobación se espera acelerar el tratamiento de una forma poco común de la enfermedad de Lou Gehrig.

La enfermedad, una forma de esclerosis lateral (ELA), afecta a menos de 500 personas en todo Estados Unidos, pero es potencialmente mortal al destruir las células nerviosas implicadas en procesos básicos del cuerpo como tragar.

Producido por la compañía Biogen, el medicamento inyectable es único en su tipo y recibió la autorización para ser distribuido por la política de “camino acelerado” de la FDA.

Entre sus capacidades como entidad reguladora, la FDA puede permitir que un medicamento cuyos resultados aún no se han comprobado del todo, salga al mercado si puede impactar beneficiosamente en los pacientes.

Así, Biogen deberá continuar las pruebas en personas con la mutación genética que provoca la enfermedad pero que aún no la han debutado.

El medicamento funciona con una base de tofersina y está dirigido a tratar el padecimiento con acción preventiva, pues impide la proteína tóxica que provoca la forma rara de ALS en al menos un 2% de los casos.

Según la FDA, la droga se venderá bajo la marca Qalsody y la forma de tratamiento será mediante tres inyecciones intraespinales en una primera dosis en dos semanas.

Posteriormente, explica la compañía con base en Massachusetts, la dosis sería mensual hasta ralentizar el avance de la enfermedad.

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La aprobación expedita de la FDA llega con desventajas, pues si Biogen no logra demostrar que el efecto es real y este supera a las reacciones adversas el medicamento podría ser retirado.

Antes de ser aprobados, la farmacéutica realizó un estudio en 100 personas que no resultó concluyente respecto a la eficacia del medicamento.

Sin embargo, en los análisis de la FDA se notaron cambios químicos notables en las proteínas que provocan la ELA y por ello se permitió continuar con su avance en el mercado, afirmando que “los resultados podrían predecir efectos clínicos beneficiosos en los pacientes”.

Las personas que padecen la enfermedad en sus formas menos graves (cerca de 32.000 en Estados Unidos) esperan que la decisión siente las bases para el desarrollo y aprobación de otros medicamentos similares.

La compañía todavía no ha anunciado el precio del medicamento, aunque señaló que será similar al de otras drogas de la misma línea.

En esa área la FDA solo ha dado aprobación para cuatro medicamentos y solo uno ha demostrado ser efectivo, por lo que es especialistas seguirán de cerca el nuevo fármaco.

Por lo general, la agencia no suele utilizar su capacidad para acelerar las aprobaciones y ha recibido críticas en las ocasiones que lo ha hecho.Entre los medicamentos que han recibido el permiso expedito está otro también enfocado en ELA, llamado Relyvirio, cuyos resultados parecen promisorios.

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Soy Andy Silva, periodista con sede en Los Ángeles, comprometido con brindar noticias precisas y oportunas sobre la actualidad general en Estados Unidos. Mi formación en UCLA no solo me dotó de habilidades periodísticas esenciales, sino que también me permitió desarrollar una perspectiva global en un mundo interconectado. Estoy siempre en la búsqueda de historias que impacten, informen y conecten a los ciudadanos de nuestra nación.

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